Terapia com células-tronco ajuda pacientes com DMRI a enxergar novamente

Aproximadamente 20 milhões de adultos no país vivem com alguma forma de DMRI. As pessoas com esta condição normalmente perdem a capacidade de ver objetos diretamente à sua frente, embora a sua visão periférica permaneça intacta. As terapias disponíveis podem retardar a progressão da doença, mas nenhuma delas pode restaurar a visão perdida.

Explorando uma nova abordagem baseada em células

Em um estudo publicado na Cell Stem Cell, os cientistas testaram células-tronco epiteliais pigmentares da retina em um ensaio clínico de fase 1/2a. As células foram obtidas de tecido ocular post mortem adulto. Esses ensaios em estágio inicial são projetados para determinar se um tratamento pode ser administrado com segurança.

A DMRI ocorre de duas formas: seca e úmida. Mais de 90% dos pacientes apresentam o tipo seco, que se desenvolve quando as células epiteliais pigmentares da retina começam a funcionar mal e eventualmente morrem.

Nos estágios iniciais da DMRI, essas células não funcionam mais corretamente. Em estágios mais avançados, eles morrem e não conseguem se regenerar. À medida que a condição piora, múltiplas regiões da retina central perdem estas células essenciais.

Transplante de células-tronco especializadas

No presente estudo, indivíduos com DMRI seca avançada receberam transplantes de células-tronco especializadas, originalmente provenientes de tecidos de bancos de olhos. Essas células-tronco adultas tinham função limitada e só podiam amadurecer em células epiteliais pigmentares da retina.

Seis participantes receberam a dose mais baixa do tratamento (50.000 células) durante uma cirurgia ocular. O procedimento mostrou-se seguro, sem relatos de inflamação grave ou crescimento tumoral em nenhum dos pacientes.

Primeiros sinais de melhoria da visão

Os participantes também apresentaram melhorias na visão no olho tratado, enquanto o olho não tratado não apresentou as mesmas alterações. Esta diferença sugere que a técnica em si pode ter potencial terapêutico. “Embora estivéssemos satisfeitos com os dados de segurança, a parte interessante foi que a visão deles também estava melhorando”, disse Rajesh C. Rao, MD, professor Leonard G. Miller de oftalmologia e ciências visuais e professor associado de patologia e genética humana. “Ficamos surpresos com a magnitude do ganho de visão nos pacientes mais gravemente afetados que receberam transplantes de EPR derivados de células-tronco adultas. Este nível de ganho de visão não foi observado neste grupo de pacientes com DMRI seca avançada”.

Quando testado em um gráfico oftalmológico padrão, o grupo de baixa dose foi capaz de ler 21 letras adicionais um ano após o tratamento.

Próximas etapas do ensaio clínico

A equipa de investigação está agora a monitorizar mais 12 participantes que receberam doses mais elevadas de 150.000 e 250.000 células. Se nenhum problema de segurança for identificado, os investigadores planejam avançar para fases posteriores do ensaio clínico.

“Somos gratos a todos os nossos participantes que nos permitem compreender melhor se esta intervenção é segura o suficiente para ser uma terapia futura”, disse Rao. “Esses tipos de estudos financiados pelo NIH podem nos ajudar a oferecer tratamentos avançados no campo da medicina regenerativa, e estamos felizes por poder oferecer este primeiro ensaio clínico de ponta em humanos na Universidade de Michigan”.

Sobre a Degeneração Macular Relacionada à Idade

A degeneração macular relacionada à idade é uma condição que danifica gradualmente a mácula, a pequena mas vital área na parte posterior do olho que sustenta a visão central nítida. A doença geralmente se desenvolve à medida que as pessoas envelhecem e é mais comum em indivíduos com mais de 60 anos.

Existem duas formas principais de AMD. A forma seca aparece com mais frequência e envolve a lenta degradação das células da retina que ajudam o olho a processar detalhes e cores. A forma úmida é menos comum, mas progride mais rapidamente e envolve crescimento anormal de vasos sanguíneos sob a retina.

Com o tempo, ambos os tipos podem causar pontos cegos na visão central, tornando cada vez mais difíceis atividades como leitura e identificação de rostos. Embora os tratamentos atuais possam retardar a doença, os cientistas têm procurado maneiras de restaurar as células perdidas, razão pela qual a pesquisa com células-tronco se tornou uma direção promissora.