Médicos testam implantes de células cerebrais para restaurar o movimento no Parkinson

Uma característica central da doença de Parkinson é a queda nos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel crítico no movimento, na memória, no humor e em outras funções essenciais. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina são progressivamente perdidas, o cérebro luta para controlar adequadamente os movimentos, levando a sintomas como tremores, rigidez muscular e lentidão de movimentos.

Testando uma nova abordagem com células-tronco

Pesquisadores da Keck Medicine da USC estão agora explorando uma nova estratégia em uma fase inicial ensaio clínico. O estudo está testando se células-tronco especialmente preparadas podem ser implantadas com segurança no cérebro para substituir células danificadas e restaurar a produção de dopamina.

“Se o cérebro puder voltar a produzir níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson poderá ser retardada e a função motora restaurada”, disse Brian Lee, MD, PhD, neurocirurgião da Keck Medicine e investigador principal do estudo.

O que torna essas células-tronco diferentes

O tratamento usa um tipo mais recente de células-tronco criadas em laboratório, conhecidas como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células-tronco embrionárias, os iPCSs são criados a partir de células adultas, como células da pele ou do sangue. Essas células são reprogramadas para um estado flexível que permite que se desenvolvam em muitos tipos de células diferentes.

“Acreditamos que essas iPSCs podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina e oferecer a melhor chance de impulsionar a produção de dopamina no cérebro”, disse Xenos Mason, MD, neurologista da Keck Medicine especializado na doença de Parkinson e atua como co-investigador principal do estudo.

Como funciona o procedimento

Durante o procedimento cirúrgico, Lee cria uma pequena abertura no crânio para chegar ao cérebro. Usando imagens de ressonância magnética (MRI) como orientação, as células-tronco são cuidadosamente implantadas nos gânglios da base, uma região do cérebro que desempenha um papel fundamental no controle do movimento.

Após a cirurgia, os pacientes são monitorados de perto por 12 a 15 meses. Os médicos acompanham as alterações nos sintomas de Parkinson e observam possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia – movimentos excessivos – ou infecção. O acompanhamento de longo prazo continuará por até cinco anos para avaliar a segurança e os resultados ao longo do tempo.

“Nosso objetivo final é ser pioneiro em uma técnica que possa reparar a função motora dos pacientes e oferecer-lhes uma melhor qualidade de vida”, disse Lee.

Detalhes e supervisão do teste

A Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do ensaio clínico. O estudo multicêntrico inclui 12 participantes com doença de Parkinson moderada a moderada a grave.

Este anúncio tem como objetivo compartilhar informações sobre o envolvimento da Keck Medicine na pesquisa e não está solicitando participantes.

A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças neurológicas. A Food & Drug Administration dos EUA concedeu a designação fast-track do ensaio clínico REPLACE™ de Fase 1, um status que ajuda a acelerar o processo de desenvolvimento e revisão.

Divulgação: Mason recebeu honorários da Kenai Therapeutics no passado.