EUA restringem uso de terapia de perda muscular após mortes de adolescentes

Os Estados Unidos disseram na sexta-feira que acrescentariam seu alerta mais sério a um tratamento de terapia genética para uma doença debilitante que causa perda de massa muscular, e também limitariam seu uso aprovado.

A Food and Drug Administration disse que a decisão de restringir o uso aprovado de Elevidys – que é administrado como uma infusão para tentar retardar a progressão da distrofia muscular de Duchenne – ocorre depois que dois pacientes adolescentes morreram de insuficiência hepática aguda após receberem o tratamento.

Quando começaram a terapia, ambos os pacientes não conseguiam mais andar. A prescrição agora será limitada a pessoas que conseguem andar e têm mais de quatro anos.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença rara e fatal que causa deterioração muscular, incluindo o coração. A maioria dos pacientes com esta condição devastadora são meninos com uma expectativa de vida média de 28 anos.

Durante o verão, a Sarepta, a gigante biofarmacêutica sediada nos EUA por trás da terapia, interrompeu a distribuição do tratamento para pacientes que não ambulavam.

A FDA interrompeu os testes e anunciou uma revisão de segurança em julho – e pediu à Sarepta que interrompesse todas as remessas de Elevidys. A empresa disse que continuaria fornecendo o tratamento para pacientes que podiam andar.

Também em Julho, o Comité Europeu de Medicamentos para Uso Humano recomendou contra a aprovação de comercialização do Elevidys, afirmando que os dados não conseguiram demonstrar adequadamente o efeito do tratamento nas capacidades de movimento.

De acordo com publicações comerciais, o debate sobre a aprovação do tratamento provocou tensões dentro da própria FDA, à medida que organizações de pais e de defesa procuram desesperadamente opções para aliviar o sofrimento causado pela doença.

A nova bula recomendará precauções, incluindo monitoramento semanal da função hepática durante os primeiros três meses após o início do tratamento.

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