O que os EUA podem aprender com a Europa no que diz respeito ao fornecimento de terapia celular e genética

Atualmente não existem opções de tratamento disponíveis para mais de 90% das cerca de 7.000 doenças raras identificadas até à data. No entanto, se estas condições resultarem de defeitos celulares ou genéticos corrigíveis, as terapias celulares e genéticas (TCG) podem melhorar significativamente a qualidade de vida dos pacientes e muitas vezes representam a sua única esperança de melhoria da sua condição. O problema é que os CGT têm um custo substancial tanto para os pagadores como para os pacientes.

Nos Estados Unidos, 46 CGTs foram aprovados pela FDA até maio de 2025. Espera-se que os CGTs gerem US$ 24 bilhões em receitas anuais de preços de tabela nos EUA até 2030.

Em um artigo de ponto de vista publicado em Medicina Interna JAMAos pesquisadores Audun Brendbekken, MD (Universidade de Bergen, Noruega) e Stacie Dusetzina, Ph.D. (Universidade de Vanderbilt, EUA) discutem a situação atual da aprovação regulatória e do reembolso para CGTs nos EUA e na Europa.

Dado o sistema fragmentado de pagamento de seguros de saúde dos EUA, estas terapias causam custos iniciais extremamente elevados por paciente. Os EUA necessitam urgentemente de uma nova estratégia para a cobertura de seguros e o acesso a estes novos tratamentos CGT, à medida que mais e mais deles estão a ser desenvolvidos, com resultados iniciais muito promissores. Neste processo, os autores sugerem que os EUA podem aprender com a Europa.

Na Europa, 19 CGT estão actualmente aprovados pela Agência Europeia de Medicamentos e na maioria dos países da Europa Ocidental, a maioria dos CGT é reembolsada no prazo de dois anos após a aprovação. Na maioria dos países, as decisões de cobertura e reembolso baseiam-se no valor terapêutico acrescentado demonstrado de um novo medicamento em comparação com o padrão de cuidados existente. Os contratos são então renegociados com base em preços uniformes, reduzindo os preços por paciente.

Nos EUA, por outro lado, os CGT com custos iniciais elevados podem não ser cobertos porque muitos pacientes mudam frequentemente de seguradora no mercado de seguros privados e os estados enfrentam restrições orçamentais para aqueles cobertos pelo Medicaid.

Os autores defendem um sistema nacional de pagador único nos EUA, especialmente para terapias de alto custo e de curta duração, o que poderia reduzir a desigualdade em termos de acesso e reforçar as oportunidades de negociação de preços. Para os fabricantes de CGT, um sistema de pagador único poderia compensar em termos de maior previsibilidade e de um mercado mais robusto.

É claro que permaneceriam questões importantes relativas ao financiamento e à elegibilidade num tal sistema, e é necessária mais investigação. No entanto, os autores sublinham que são urgentemente necessárias medidas para garantir o acesso equitativo a tratamentos que salvam vidas, a um custo razoável, para as pessoas com doenças raras.